Kurzfassung

Morbus Hunter (Mucopolysaccharidose Typ II) ist eine seltene, x-chromosomal vererbte, progrediente Stoffwechselerkrankung. Ursächlich ist ein Aktivitätsverlust des lysosomalen Enzyms Iduronat-2-Sulfatase (I2S). Seit 2007 ist eine Enzymersatztherapie (ERT) mit Idursulfase (Elaprase) - rekombinantes I2S - zugelassen. Trotz standardisierter Anwendung der ERT variiert der klinische Verlauf der Erkrankung interindividuell erheblich. Es wird untersucht, ob es bei Patienten mit Morbus Hunter unter...Morbus Hunter (Mucopolysaccharidose Typ II) ist eine seltene, x-chromosomal vererbte, progrediente Stoffwechselerkrankung. Ursächlich ist ein Aktivitätsverlust des lysosomalen Enzyms Iduronat-2-Sulfatase (I2S). Seit 2007 ist eine Enzymersatztherapie (ERT) mit Idursulfase (Elaprase®) - rekombinantes I2S - zugelassen. Trotz standardisierter Anwendung der ERT variiert der klinische Verlauf der Erkrankung interindividuell erheblich. Es wird untersucht, ob es bei Patienten mit Morbus Hunter unter ERT zur Bildung neutralisierender Antikörper gegen Idursulfase kommt und ob diese die Effektivität beeinflussen.» weiterlesen» einklappen