Kurzfassung

Es handelt sich um eine offene Studie für Patienten mit einer infantilen Form des M. Pompe. Primärer Endpunkt ist das Überleben über das 1. Lebensjahr hinaus. An der Universitäts-Kinderklinik Mainz nimmt ein Kind daran teil. Weiter Untersuchungen sind EKG, Echokardiographie und Entwicklungs-Tests.