Kurzfassung

Es handelt sich um eine offene Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Enzymersatz-Therapie bei Kindern unter 5 Jahren. Untersucht wird die Sicherheit des Enzym-Präparates. Weitere Untersuchungen sind Augenarzt, Orthopädie, EKG und Echokardiographie. Weiterhin erfolgt in halbjährlichem Abstand eine Analyse im Schlaflabor. In Mainz nimmt ein Kind daran teil.