Kurzfassung

Nachdem es uns im vergangenen Jahr gelungen war, eine transiente Fabry-Nierenepithelzellinie zu konstruieren, konnten wir mittels der Sh-RNA silencing Technik aus primär kultivierten Tubulusepithelzellen die Alpha-galactosidase stabil herunterregulieren. Interessanterweise wird gleichzeitig das membranständige Gb3 hochreguliert, so dass sich über eine einfache FACS Analyse peripherer Zellen unter Umständen die sehr teure Enzymersatztherapie steuern lässt.