Efficacy and safety of enzyme replacement therapy with BMN 110 (elosulfase alfa) for Morquio A syndrome (mucopolysaccharidosis IVA): a phase 3 randomised placebo-controlled study
JOURNAL OF INHERITED METABOLIC DISEASE. Bd. 37. H. 6. 2014 S. 979-990
Erscheinungsjahr: 2014
Publikationstyp: Zeitschriftenaufsatz
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Autoren
Hendriksz, Christian J. (Autor)
Burton, Barbara (Autor)
Fleming, Thomas R. (Autor)
Harmatz, Paul (Autor)
Hughes, Derralynn (Autor)
Jones, Simon A. (Autor)
Lin, Shuan-Pei (Autor)
Mengel, Eugen (Autor)
Scarpa, Maurizio (Autor)
Valayannopoulos, Vassili (Autor)
Giugliani, Roberto (Autor)
Slasor, Peter (Autor)
Lounsbury, Debra (Autor)
Dummer, Wolfgang (Autor)
Klassifikation
DDC Sachgruppe:
Medizin
