Long-term efficacy and safety of arimoclomol in Niemann-Pick disease type C: Final results of the phase 2/3 NPC-002 48-month open-label extension trial
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM. Bd. 145. H. 4. 2025
Erscheinungsjahr: 2025
Publikationstyp: Zeitschriftenaufsatz
| Geprüft: | Bibliothek |
Autoren
Mengel, Eugen (Autor)
Da Riol, Rosalia M. (Autor)
Del Toro, Mireia (Autor)
Deodato, Federica (Autor)
Gautschi, Matthias (Autor)
Grunewald, Stephanie (Autor)
Gronborg, Sabine Weller (Autor)
Harmatz, Paul (Autor)
Hennermann, Julia B. (Autor)
Heron, Benedicte (Autor)
Maier, Esther M. (Autor)
Santra, Saikat (Autor)
Sharma, Reena (Autor)
Tylki-Szymanska, Anna (Autor)
Cording, Malene (Autor)
Himmelstrup, Louise (Autor)
Guenther, Sven (Autor)
Dali, ? (Autor)
Klassifikation
DDC Sachgruppe:
Medizin
