Efficacy results from a 12-month double-blind randomized trial of arimoclomol for treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC): Presenting a rescored 4-domain NPC Clinical Severity Scale
MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM REPORTS. Bd. 43. 2025
Erscheinungsjahr: 2025
Publikationstyp: Zeitschriftenaufsatz
| Geprüft: | Bibliothek |
Autoren
Mengel, Eugen (Autor)
Patterson, Marc C. (Autor)
Da Riol, Rosalia M. (Autor)
Del Toro, Mireia (Autor)
Deodato, Federica (Autor)
Gautschi, Matthias (Autor)
Grunewald, Stephanie (Autor)
Gronborg, Sabine Weller (Autor)
Harmatz, Paul (Autor)
Hennermann, Julia B. (Autor)
Heronk, Benedicte (Autor)
Maier, Esther M. (Autor)
Roubertie, Agathe (Autor)
Santra, Saikat (Autor)
Tylki-Szymanska, Anna (Autor)
LaGorio, Lisa (Autor)
Berry-Kravis, Elizabeth (Autor)
Porter, Forbes D. (Autor)
Solomon, Beth (Autor)
Himmelstrup, Louise (Autor)
Mickle, Travis (Autor)
Guenther, Sven (Autor)
Dali, Christine i (Autor)
Klassifikation
DDC Sachgruppe:
Medizin
