Disease characteristics, effectiveness, and safety of vestronidase alfa for the treatment of patients with mucopolysaccharidosis VII in a novel, longitudinal, multicenter disease monitoring program
ORPHANET JOURNAL OF RARE DISEASES. Bd. 19. H. 1. 2024
Erscheinungsjahr: 2024
Publikationstyp: Zeitschriftenaufsatz
| Geprüft: | Bibliothek |
Autoren
Giugliani, Roberto (Autor)
Gonzalez-Meneses, Antonio (Autor)
Scarpa, Maurizio (Autor)
Burton, Barbara (Autor)
Wang, Raymond (Autor)
Martins, Esmeralda (Autor)
Oussoren, Esmeralda (Autor)
Hennermann, Julia B. (Autor)
Chabrol, Brigitte (Autor)
Grant, Christina L. (Autor)
Sun, Angela (Autor)
Durand, Consuelo (Autor)
Hetzer, Joel (Autor)
Malkus, Betsy (Autor)
Marsden, Deborah (Autor)
Merritt II, J. Lawrence (Autor)
Klassifikation
DDC Sachgruppe:
Medizin